Les siARN (small interfering RNA) sont de courtes molécules de ARN qui induisent l’interférence de l’ARN. L’interférence de l’ARN est un procédé utilisé afin de réguler l’expression d’un gène voulu. Essentiellement, cette thérapie génique repose sur la dégradation de l’ARN messager (ARNm) qui code pour un gène spécifique. Par conséquence, l’ARNm cible ne sera pas traduit en protéine par le ribosome et le gène voulu ne sera pas exprimé.

Les siARN se lient à un RISC (RNA induced silencing complex) et, ensemble, par la complémentarité des bases, ils reconnaissent la séquence recherchée sur un brin d’ARNm.  Ils coupent ensuite ce brin en deux au site de reconnaissance en deux grâce à l’enzyme Dicer. Par après, les mécanismes de la cellule reconnaissent les deux moitiés du brin d’ARNm comme étranger et vont les dégrader. Puisque l’ARNm n’a pas été traduit par le ribosome en protéine, la protéine ne sera pas formée et alors le gène en question ne sera pas exprimé.